醫(yī)學(xué)實(shí)驗(yàn)動(dòng)物研究所在醫(yī)學(xué)與健康科技創(chuàng)新工程的資助下，自2017年開始，歷經(jīng)兩年時(shí)間，建立了小型豬的基因編輯技術(shù)體系，該體系涵蓋體細(xì)胞基因編輯、卵母細(xì)胞體外成熟和體細(xì)胞核移植等技術(shù)，是研制異種器官移植用人源化供體小型豬的關(guān)鍵。
應(yīng)用上述技術(shù)體系，研究人員成功研制了GGTA1基因敲除的巴馬小型豬。由于GGTA1基因可編碼α1，3-半乳糖基轉(zhuǎn)移酶，而該酶的產(chǎn)物α1，3-半乳糖抗原可引發(fā)超急性免疫排斥反應(yīng)，因此GGTA1基因是目前異種器官移植供體動(dòng)物基因編輯的主要靶基因之一。截至2019年6月，小型豬已經(jīng)正常生長(zhǎng)至6月齡，健康狀況良好。
該技術(shù)體系的建立，代表中國(guó)醫(yī)學(xué)科學(xué)院擁有了小型豬基因編輯技術(shù)和體細(xì)胞克隆技術(shù)，為未來(lái)異種器官移植的臨床研究以及器官供體動(dòng)物研發(fā)與生產(chǎn)奠定了基礎(chǔ)。同時(shí)，該技術(shù)體系也可用于人類疾病基因編輯小型豬模型的制備。
上述工作由醫(yī)學(xué)轉(zhuǎn)化研究中心器官人源化課題組盧天宇博士等人完成，屬于《人源化動(dòng)物模型技術(shù)平臺(tái)》項(xiàng)目的研究成果。
（實(shí)驗(yàn)動(dòng)物所所辦）
