2024年1月21日，中國醫學科學院血液病醫院（中國醫學科學院血液學研究所）安剛/邱錄貴團隊在American Journal of Hematology《美國血液學雜志》在線發布了題為“Development and validation of an individualized and weighted myeloma prognostic score system (MPSS) in patients with newly diagnosed multiple myeloma”（個體化加權骨髓瘤預后評分系統（MPSS）在新診斷的多發性骨髓瘤患者中的開發和驗證）的研究論文。該研究依托于中國首個前瞻縱向血液病隊列和美國阿肯色大學Total Therapy（TTs）系列臨床試驗隊列，建立并驗證了全新的MM預后分層模型（MPSS），證實該模型在不同MM人群中的卓越預測價值。
多發性骨髓瘤（MM）是一種高度異質性的血液系統惡性腫瘤，目前仍不可治愈。實現精準危險分層后的個體化治療對改善MM患者預后至關重要，然而當前的MM預后模型均存在一定局限性，未能充分解決患者生存結局的異質性。
該研究共納入了來自中國醫學科學院血液病醫院（中國醫學科學院血液學研究所）和TTs臨床試驗隊列中的2754例MM患者，最終將其中1940例具有完整基線資料的初診MM患者納入分析。其中，血液病醫院隊列中的1016例患者通過7:3隨機分組，706例患者作為訓練隊列，310例患者作為內部驗證隊列，而TTs隊列的734例患者則作為外部驗證隊列。
結果表明，訓練隊列中患者血小板減少、乳酸脫氫酶升高、國際分期系統（ISS）III期、高危遺傳學異常（HRA）的數目具有獨立預后意義。根據不同因素的總生存期（OS）危險比進行賦分（血小板減少2分、乳酸脫氫酶升高1分、ISS III期2分、1個HRA 1分、≥2個HRA 2分），可將訓練隊列中患者分為4組：MPSS Ⅰ期（22.5%，0分）、Ⅱ期（17.6%，1分）、Ⅲ期（38.6%，2-3分）和Ⅳ期（21.3%，4-7分）。不同風險組患者的預后存在顯著差異，MPSS I期至IV期組患者的中位OS分別為91.0、69.8、45.0和28.0個月（P<0.001）。同時，MPSS模型在內部驗證隊列和外部驗證隊列中均顯示出卓越的預后價值，顯著優于經典預后模型（R-ISS、R2-ISS和MASS）。
綜上，該研究提出了MM全新的預后分層模型（MPSS），并在真實世界隊列和前瞻性臨床試驗隊列中驗證其優秀的分層效能。MPSS模型可有效克服MM患者的預后異質性，有助于實現個體化治療。
該研究獲得國家自然科學基金（面上項目82270218、聯合基金項目U22A20291、國際（地區）合作與交流項目81920108006）、中國醫學科學院醫學與健康科技創新工程（2021-I2M-C&T-B-079、2021-I2M-1-041）等的支持。血液病醫院安剛主任醫師、邱錄貴主任醫師和美國阿肯色大學湛鳳凰教授為共同通訊作者。血液病醫院博士畢業生毛雪涵、博士生嚴文強和美國阿肯色大學David Mery博士為共同第一作者。
論文鏈接：https://onlinelibrary.wiley.com/doi/abs/10.1002/ajh.27207
