近日，我國首個擁有完全自主知識產(chǎn)權(quán)的白血病CAR-T治療藥物納基奧侖賽注射液進入首批商保創(chuàng)新藥目錄，這是中國醫(yī)學科學院血液學研究所（以下簡稱“血研所”）的原始創(chuàng)新重大成果之一。在不斷的適應證拓展中，它已成為目前唯一一個覆蓋白血病與淋巴瘤的細胞治療藥物。
黨的二十屆四中全會強調(diào)，要加強原始創(chuàng)新和關鍵核心技術(shù)攻關，推動科技創(chuàng)新和產(chǎn)業(yè)創(chuàng)新深度融合。近年來，血研所系統(tǒng)研判學科發(fā)展新趨勢、新挑戰(zhàn)與新機遇，通過基礎研究與臨床轉(zhuǎn)化的平臺建設，促進基礎研究突破、臨床診療水平提升和科技成果轉(zhuǎn)化“三協(xié)同”，取得了一系列具有國際影響力的標志性成果。
開展高質(zhì)量臨床研究，培育突破性原創(chuàng)成果
去年5月，用于血友病B患者的中國首個基因治療產(chǎn)品上市。
“首個基因治療產(chǎn)品所用的AAV（腺相關病毒）載體是一個復合創(chuàng)新載體?！弊鳛樵u審專家，哈爾濱血液病腫瘤研究所所長馬軍表示，血研所張磊教授團隊為這一突破性創(chuàng)新產(chǎn)品的轉(zhuǎn)化、臨床驗證開展了長期研究工作，正是得益于團隊長年嚴謹?shù)难芯亢头e累，該產(chǎn)品臨床研究數(shù)據(jù)翔實權(quán)威，療效經(jīng)得起實踐檢驗。
不少原始創(chuàng)新藥品獲批時是附條件上市，上市后仍需持續(xù)驗證其有效性和安全性。自2019年起，血研所團隊持續(xù)開展了單中心、多中心、長期隨訪等大量臨床研究，對血友病B患者治療的安全性和有效性給出了強有力證明，助力新藥在評審中順利獲批無條件上市許可。
這是血研所牽頭藥物臨床試驗項目的典型代表之一，數(shù)據(jù)顯示，血研所開展309個臨床試驗，位居國內(nèi)血液領域醫(yī)療機構(gòu)之首。
作為國家血液系統(tǒng)疾病臨床醫(yī)學研究中心，血研所在攻堅血液病診療領域的“卡脖子”問題的同時，推動標準化臨床研究體系建設，實施醫(yī)療數(shù)據(jù)標準化治理，建立專病標準數(shù)據(jù)集與動態(tài)專病庫，形成可迭代更新的專病隊列，為高質(zhì)量臨床研究提供支撐。
高質(zhì)量臨床研究是創(chuàng)新藥的上市基礎。數(shù)據(jù)顯示，“十四五”期間血液系統(tǒng)疾病國產(chǎn)創(chuàng)新藥上市28種，授權(quán)專利數(shù)量達到700余個，較前一個五年增長6倍。
推動臨床診療與基礎研究“雙升級”
“干細胞移植患者的診療效果評估存在‘少樣本、多變量、數(shù)據(jù)采集不均勻’的難題，通用算法很難拿來就用，我們開發(fā)了新算法，并將條件式自主AI模型嵌入醫(yī)院信息系統(tǒng)。”血研所副所院長、干細胞移植中心主任姜爾烈告訴科技日報記者，造血干細胞移植的“天津模式”誕生于1986年，成就了中國第一例自體骨髓造血干細胞移植。血研所通過技術(shù)更新與改進，持續(xù)完善“天津模式”，不僅顯著提高自體移植療效，還拓展了異基因移植工作。
技術(shù)的飛速發(fā)展讓血研所瞄準了人工智能大模型。“我們有很好的數(shù)據(jù)庫基礎，利用好AI就能挖掘出其中的規(guī)律，對移植后并發(fā)癥處理、免疫重建監(jiān)測等在內(nèi)的干細胞移植全流程進行精準輔助?！苯獱柫医榻B，血研所陳俊仁教授在自研AI模型的輔助下，每天讀取患者體內(nèi)多維度數(shù)據(jù)，判斷免疫抑制劑調(diào)整方案。在AI的輔助管理下，患者重度急性移植物抗宿主病發(fā)生率從16%大幅降為5.5%。
借助人工智能大模型，通過自主開發(fā)和臨床優(yōu)化，有著四十年歷史的造血干細胞移植“天津模式”擁有了智慧“基因”，基礎研究正向人類血液細胞研究“無人區(qū)”邁進。
2025年5月，“血液生態(tài)十億細胞多組學計劃”招募開啟?！癆I通過深度學習能夠?qū)崿F(xiàn)血液細胞形態(tài)學的自動化分析，特別是結(jié)合單細胞多組學技術(shù)，血液細胞圖譜將不斷實現(xiàn)精細化迭代?！敝袊こ淘涸菏?、血研所所院長程濤表示，通過與各方聯(lián)合，共同推進大科學計劃，建設國家層面的血液病醫(yī)學資源庫和大數(shù)據(jù)中心是“十五五”期間的重點任務之一。未來，基礎、臨床、轉(zhuǎn)化緊密結(jié)合的醫(yī)學科技創(chuàng)新模式將持續(xù)為血液學科提供新理論、新技術(shù)、新策略，提升我國血液疾病防治水平，滿足快速上升的血液疾病診療需求。
基礎研究和原始創(chuàng)新能力顯著增強，是“十五五”規(guī)劃建議提出的主要目標之一。“我們正處于全球醫(yī)學科技加速迭代、創(chuàng)新范式深刻變革的重要窗口期。”中國醫(yī)學科學院北京協(xié)和醫(yī)學院黨委書記、副院校長鄧海華強調(diào)，血研所始終秉持“國家隊”使命擔當，引領血液學科科技創(chuàng)新，促進基礎研究、臨床治療、成果轉(zhuǎn)化的協(xié)同躍升。
來源：科技日報
