2025年4月10日，由中國醫(yī)學科學院血液病醫(yī)院（簡稱“所院”）張磊教授團隊牽頭開展的基因治療臨床研究，中國首個血友病B基因治療產品波哌達可基注射液正式獲得中國國家藥品監(jiān)督管理局(NMPA)批準，用于中重度血友病B（先天性凝血因子Ⅸ缺乏癥）成年患者的治療。這一創(chuàng)新成果標志著中國在血友病B基因治療領域取得了重大突破，為患者帶來了新的希望。
血友病B是一種由凝血因子Ⅸ（FⅨ）缺乏或缺陷引起的遺傳性出血性疾病。長期以來，患者主要依賴凝血酶原復合物（PCC）或凝血因子IX替代治療，需終身頻繁接受靜脈注射。這種傳統(tǒng)治療方法不僅給患者帶來極大的身體痛苦和生活不便，還伴隨著感染、血栓等風險，同時高昂的治療費用也讓患者家庭背負沉重的經濟負擔。
波哌達可基注射液的獲批，為血友病B患者帶來了革命性的治療選擇。該藥物采用工程化改造的嗜肝性rAAV載體，可將含優(yōu)化的人凝血因子IX基因遞送到患者的肝臟細胞內，利用宿主細胞基因轉錄系統(tǒng)持續(xù)表達人凝血因子IX，并將其分泌到血液中，發(fā)揮促凝血活性。臨床研究顯示，波哌達可基注射液在改善患者凝血功能方面具有顯著效果，治療后患者年化出血率顯著下降。
所院張磊教授團隊自2019年起牽頭發(fā)起波哌達可基注射液的臨床研究工作。2019年，團隊開展了單中心、單臂、探索性研究（NCT04135300），評估單次靜脈輸注波哌達可基注射液在中國血友病B患者中的安全性和有效性。2022年，相關臨床研究結果發(fā)表于國際權威期刊《柳葉刀-血液病學》。2024年，3-4.5年長期隨訪數(shù)據在第32屆國際血栓與止血學會大會（ISTH）上公布，結果顯示患者在接受治療后，平均FIX活性顯著提升，年化出血率大幅降低，且無嚴重不良事件發(fā)生。
2021年，張磊教授團隊又牽頭發(fā)起多中心、單臂、III期臨床研究（NCT05203679），進一步評估中重度血友病B成年患者單次靜脈輸注波哌達可基注射液的安全性和有效性。2024年12月，III期臨床研究結果在第66屆美國血液學會（ASH）年會上發(fā)布，再次證實了波哌達可基注射液的卓越療效和安全性。
張磊教授表示：“傳統(tǒng)療法需要患者頻繁進行靜脈注射，且因子水平會隨著外源性凝血因子的半衰期而波動，部分患者還會面臨產生抑制物的風險。波哌達可基注射液的獲批為血友病患者帶來了革命性的希望。患者通過接受單次給藥，有望告別需要終身頻繁靜脈注射的困境，使血友病的治療目標進一步提升。”
作為國內血液學研究的領軍機構，所院始終引領我國血液學領域的前沿發(fā)展。依托國家血液系統(tǒng)疾病臨床醫(yī)學研究中心、血液與健康全國重點實驗室等多個國家級平臺的優(yōu)勢資源，在血液系統(tǒng)疾病診療和研究方向持續(xù)深耕，產生了系列原創(chuàng)性科研成果。 波哌達可基注射液的成功獲批，展現(xiàn)了所院臨床科研團隊在出凝血疾病領域的強大實力和突出成績。未來，所院將繼續(xù)發(fā)揮國家隊使命擔當，推動醫(yī)療技術的革新發(fā)展，為患者提供更優(yōu)質、高效的醫(yī)療服務，共創(chuàng)健康美好的未來。
供稿：血液病醫(yī)院
編輯：戴申倩
