2023年10月18日，中國醫學科學院血液病醫院（中國醫學科學院血液學研究所）張磊/楊仁池團隊在American Journal of Hematology《美國血液學雜志》在線發布了題為“Single-dose rituximab plus glucocorticoid versus cyclophosphamide plus glucocorticoid in patients with newly diagnosed acquired hemophilia A: a multicenter, open-label, randomized non-inferiority trial”（初治獲得性血友病A患者中單劑量利妥昔單抗聯合糖皮質激素對比環磷酰胺聯合糖皮質激素：一項多中心、開放標簽、隨機非劣效性試驗）的研究論文。該研究發現單劑量利妥昔單抗聯合糖皮質激素（以下簡稱激素）與環磷酰胺聯合激素在初治獲得性血友病A患者中療效及安全性相似，為獲得性血友病A免疫抑制治療提供了高質量的循證醫學證據。
獲得性血友病A是一種由于抗凝血因子Ⅷ（FⅧ）自身抗體（抑制物）的出現導致FⅧ活性降低的獲得性出血性疾病，這種疾病罕見且嚴重。目前國際/中國指南均推薦確診后立即啟動免疫抑制治療以清除FⅧ抑制物、恢復FⅧ活性，從而避免難以預料的出血。但是目前尚無高質量循證醫學證據比較激素聯合利妥昔單抗或聯合環磷酰胺這兩種一線聯合療法的優劣。同時研究團隊既往回顧性分析發現單劑量利妥昔單抗聯合激素的療效與常規方案相似，且可以降低免疫抑制的強度以減少感染的風險、降低患者的醫療負擔。本研究自2017年12月至2022年6月納入了5個研究中心的63例成年初治獲得性血友病A患者并隨機分配至兩治療組，激素聯合單劑量利妥昔單抗組和聯合環磷酰胺組的完全緩解率分別為77.4%和68.8%，兩組分別有80.6%和81.3%的患者達到部分緩解，且兩組在各亞組中的療效及安全性評價未見差異。
綜上，此研究首次通過多中心隨機對照試驗比較了單劑量利妥昔單抗聯合激素方案和環磷酰胺聯合激素方案在初治獲得性血友病A患者中的療效及安全性，研究證明單劑量利妥昔單抗方案不劣于環磷酰胺方案，為獲得性血友病A的治療提供了高質量的循證醫學證據。
該項目獲得國家重點研發計劃（2019YFA0110802）、國家自然科學基金（面上項目81970121、面上項目82270152）、中國醫學科學院醫學與健康科技創新工程（2021-I2M-1-003、2022-I2M-2-003、2022-I2M-C&T-A-015）以及細胞生態海河實驗室創新基金（22HHXBSS00022）等的支持。血液病醫院張磊主任醫師、劉葳副主任醫師為共同通訊作者，血液病醫院博士生王泮婧、薛峰主任醫師及南京鼓樓醫院周榮富主任醫師為共同第一作者。
論文鏈接：http://doi.org/10.1002/ajh.27128
